Sheba Medical Center in Tel Hashomer biedt een zeldzame genetische behandeling voor hemofilie

Sheba Medical Center in Tel Hashomer is het derde ziekenhuis ter wereld die een baanbrekende behandeling aan patienten met hemofilie aanbiedt, meldt Ynet.

De behandeling omvat engineering van gezonde genen in het laboratorium, waarvan een groot deel vervolgens in virussen wordt omgezet die intraveneus aan patiënten wordt toegediend. De lever ruimt de virussen uit het lichaam, terwijl de gezonde genen blijven en binnen een paar maanden is er een stijging van de eiwitten die verantwoordelijk zijn voor de bloedstolling. Deze behandeling doet niet alleen de bloedingen verminderen maar geneest ook de hemofilie.

“Ik heb mijn behandeling zes dagen geleden gehad en ik voel me heel goed”, zegt het 24-jarige Eden, die als eerste in Israël de nieuwe behandeling onderging. “Ik kreeg een transfusie en ging toen naar huis”. Eden werd gediagnosticeerd met hemofilie toen hij drie maanden oud was en nu, voor de eerste keer, kan hij zich een een toekomst voorstellen die vrij is van de ziekte. “We hopen allemaal dat we goede resultaten blijven zien”, zegt hij.

Hemofilie is een zeldzame aandoening die wordt veroorzaakt door een gebrek aan voldoende bloedstollingseiwitten die levensbedreigende interne bloedingen kunnen veroorzaken. Het is een meestal erfelijke aandoening die het vaakst voorkomt bij mannen. De aandoening komt voor bij één op de 5.000 geboorten. In Israël wordt het op jonge leeftijd gediagnosticeerd omdat Joodse jongens als ze acht dagen oud zijn besneden worden.

Professor Gili Kenet, hoofd van het National Hemophilia Centre en Institute of Thrombosis & Hemostasis in het Sheba ziekenhuis, zegt dat tot nu toe  slechts 60 patiënten in de wereld werden behandeld voor hun hemofilie met het gebruik van deze genetische manipulatiemethode en er werden geen ernstige bijwerkingen of complicaties gemeld. Ze voegt er aan toe dat deze behandeling niet voor alle patienten geschikt is.

“Kinderen jonger dan 18 jaar kunnen niet op deze manier worden behandeld omdat hun leverweefsel zich nog steeds ontwikkelt,” zegt ze. “Maar ook patiënten met leverziekten of patiënten die antilichamen voor bloedstollingsfactoren hebben ontwikkeld, kunnen de behandeling niet krijgen.”

Professor Kenet voegt daar aan toe “we hebben nog steeds geen langetermijnonderzoeken, dus we zijn niet zeker van de effectiviteit van de behandeling in de loop van de tijd, maar toch is dit dramatisch goed nieuws voor honderden hemofilie  patiënten in Israël.”